MND

Sími: (+354) 565-5727

Pistill um MND málefni - #2 – Júlí 2017

Pistill um MND málefni - #2 – Júlí 2017

Pll Karlsson

Mánuður síðan Edaravone var samþykkt fyrir MND sjúklinga í BNA

Eins og ég fjallaði um í síðasta pistli í Maí mánuði, þá samþykkti Bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitsstofnunin (FDA) lyf fyrir MND sjúklinga – í fyrsta sinn í yfir 20 ár. Það kom mörgum á óvart að FDA hafi komið með ákvörðun svo fljótt, og það kom líka mörgum á óvart að svarið hafi verið jákvætt, en margir vilja meina að frekari upplýsinga sé þörf áður en hægt sé að segja að lyfið hafi tölfræðilega séð jákvæða virkni eða lengi líf sjúklinga. Þrátt fyrir að vissulega vanti ýmsar niðurstöður um virkni Edaravone, þá er það að mínu mati jákvætt að FDA hafi samþykkt lyfið.

Hið virta tímarit Lancet Neurology birti í Júní grein með nýjustu niðurstöðunum um Edaravone. Niðurstöðurnar koma frá rannsókn sem var framkvæmt í Japan þar sem liðlega 130 sjúklingar tóku þátt og fengu annað hvort Edaravone eða lyfleysu í sex mánuði. Aðeins sjúklingar sem voru nýlega greindir og/eða með lítið af alvarlegum einkunnum og/eða nálægt venjulegri lungnavirkni tóku þátt í rannsókninni. Niðurstöðurnar birtu áður birtar niðurstöður frá annarri rannsókn sem sýndi að þessi undirhópur af sjúklingum hafa gagn af lyfinu, þar sem það hægir örlítið á sjúkdómsferlinu. Sjúklingar sem þegar eru orðnir alvarlega veikir virðast ekki hafa gagn af lyfinu.

Því miður er enn ekki vitað hvort eða hvenær Edaravone verður aðgengilegt Evrópskum MND sjúklingum, en oft vilja Evrópsk yfirvöld sjá fleiri gögn en þau amerísku.

Pyrimethamine – tilraunalyf sem íslenskir sjúklingar tóku þátt í

Í júní mánuði voru einnig birtar fyrstu niðurstöður um lyfið Pyrimethamine fyrir MND sjúklinga, sem er lyf sem hefur verið lengi á markaðnum fyrir malaríusjúklinga. Þetta lyf er komið mun styttra á veg en til dæmis Edaravone, en niðurstöður liggja fyrir frá fyrstu rannsókninni (phase I/II rannsókn, af þremur fösum). Rannsóknin gekk út á að kanna hvort MND sjúklingar þoli þetta lyf og hvort það virðist geta minnkað magn SOD-1 próteinsins í mænuvökva í þeim sjúklingum sem eru með SOD-1 MND stökkbreytinguna. SOD-1 genastökkbreyting er ein þeirra stökkbreytinga sem við vitum að getur valdið MND sjúkdómnum. Vitað er um nokkra íslenska sjúklinga með þessa stökkbreytingu og einhverjir þeirra tóku þátt í þessari rannsókn.

Niðurstöðurnar sýndu að lyfið minnkaði SOD-1 í mænuvökva um allt að 13,5% eftir 18 vikur. Höfundarnir að skýrslunni túlka niðurstöðurnar svo að þetta sé það sama og að hægja á sjúkdóminum hjá sjúklingum með þessa stökkbreytingu. Niðurstöðurnar þykja nægilega jákvæðar til að halda rannsóknum áfram og er áformað að hefja nýja og stóra rannsókn þar sem þetta lyf er kannað enn frekar.

Það er alltaf hægt að senda mér tölvupóst ef einhverjar spurningar vakna eða með beiðnum um ákveðin málefni sem ég á að taka fyrir í komandi pistlum.

Kærar kveðjur,

Páll Karlsson

Háskólasjúkrahúsinu í Árósum

Home Uncategorised Pistill um MND málefni - #2 – Júlí 2017

Innskráning meðlima

Styrkja

Banki: 0516

Höfuðbók: 05

Reikningur: 410900

Kennitala: 630293-3089