MND

Sími: (+354) 565-5727

Páll Karlsson með apríl pistil

MND pistill, byggður á nýrri rannsóknargrein frá vísindamönnum frá Bandríkjunum, Hollandi og Ísrael (Harrison et al., 2018, birt í Amyotrophic Lateral Schlerosis and Frontotemporal Degeneration 2. Apríl: https://doi.org/10.1080/21678421.2018.1457059)

Rannsóknarteymi frá Bandaríkjunum, Hollandi og Ísrael, undir handleiðslu frá Richard Bedlack sem hélt fyrirlestur í Reykjavík á Alþjóðlega MND deginum árið 2017 í boði MND félagsins á Íslandi, birti nú í byrjun apríl vísindagrein sem fjallar um að finna það sem einkennir þá sjúklinga sem upplifa það að MND sjúkdómurinn gengur að nokkru leiti til baka í einhvern tíma, og hvernig þeir eru frábrugðnir þeim sem upplifa ágenga sjúkdómsframvindu.

Rannsóknin fór þannig fram að teymið fann sjúklinga sem læknarnir þekktu til að gætu verið að upplifa eða hefðu upplifað að sjúkdómurinn gengi til baka. Af 89 mögulegum tilfellum voru í allt 36 staðfest tilfelli þar sem sjúkdómurinn hafði að einhverju leiti gengið til baka. Niðurstöðurnar frá þessum tilfellum sýndu að þessir sjúklingar voru líklegri til þess:
*að vera karlmenn,

* að einkennin byrjuðu í neðri útlimum, og
* að sjúkdómurinn ágerðist hratt í byrjun.

Þá sýndu niðurstöðurnar einnig að það var algengara meðal þessara 36 sjúklinga að þeir tækju fæðubótaefni eða væru á off label treatments eins og curcumin, luteolin, cannabisolíu, azathioprine, kopar, glutathione, D-vítamín og fiskiolíu. Að lokum voru fleiri tilfelli af myasthenia gravis (MG, mótefnasjúkdómur sem líkist MND) og eingöngu lower MND. Í heildina sýndu niðurstöðurnar því að þessi tilfelli voru frábrugðin öðrum tilfellum hvað varðar lýðfræði, sjúkdómseinkenna og meðferðar.

Það var mjög breytilegt á milli sjúklinga hversu langur tími leið frá greiningu og þangað til að einkenni byrjuðu að ganga til baka og/eða staðna. Miðgildi frá greiningu voru 12 mánuðir, en það voru allt frá 1 mánuður og upp í 206 mánuðir. Alls voru 16 tilfelli þar sem eiknennin voru enn að batna þegar rannsókninni lauk. Það voru 12 tilfelli þar sem ALSFRS-R lækkaði (önnur tilfelli lækkuðu ekki á þessum skala en á öðrum mælingum) og var lækkunin að meðaltali 9,6. Myndin hér að neðan, sem tekin er úr greininni, sýnir hvernig ALSFRS-R skorið þróast hjá þessum sjúklingum frá greiningu og þar til hætt var að fylgjast með þeim.

                       

Greinarhöfundar komast því að þeirri niðurstðu að það sé fullt tilefni til þess að rannsaka þessi tilfelli þar sem einkennin ganga til baka nánar. Það mun gefa mikilvægar vísbendingar um hvað það er sem gerir það að verkum að sumir sjúklingar geti barist vel gegn sjúkdóminum. Sú þekking mun að lokum hjálpa til við þróun nýrra meðferðarmöguleika fyrir alla MND sjúklinga. Sú staðreynd að sjúklingar sem upplifa hjöðnun í einkennum eru líklegri til að taka áðurnefnd fæðubótarefni eða off label treatment er áhugaverð, en þessi grein sannar ekki að ástæða hjöðnununar sé út af þessu. Niðurstöðurnar gefa þó ákveðnar vísbendingar sem er þörf á að skoða nánar, því líffræðilega séð er mögulegt að þessi efni hafi jákvæð áhrif, að minnsta kosti á einhverja sjúklinga.

Formaður að hugsa

Að tóra er ekki það sama og að lifa!

Að tóra eða lifa er tvennt ólíkt.

Stundum fær maður á tilfinninguna að stjórnvöld reikni með að það að tóra sé fullnægjandi aðstæður fyrir hluta þjóðarinnar.

Makar, ættingjar og vinir eru hnepptir í þrældóm ríkisins vegna launalausrar vinnu við verkefni sem ríki og sveitarfélögum er skylt að sjá um en gera ekki. Fólk bjargar sér og lifir af, tórir, þrátt fyrir þessi mannréttindabrot. Til þessara verkefna telst umönnun, fæði, klæði og húsnæði fyrir nána aðstandendur.

En það er krafa okkar Íslendinga að geta lifað í þessu frábæra landi. Að lifa er að mínu mati það að geta valið. Það að börnin mín geti stundað íþróttir og aðrar tómstundir. Að eiga fyrir fjölbreyttum næringarríkum mat alla daga. Að eiga fyrir lyfjum. Að geta leitað mér læknisaðstoðar. Að eiga fyrir skólabókum og öðru sem börn þurfa í skólann. Auk annars sem nánast telst eðlilegt fyrir flesta. Það eru mannréttindi.

Eitt er að fá það sem yfirvöld telja til lágmarksframfærslu og hitt er svo gleði yfirvalda við að hækka hlut notenda við allt og ekkert. Það hækkar hlutur sjúklinga við lyf, að leita sér lækninga og síðast en ekki síst okkar hlutur við útvegun hjálpartækja alltaf lífsnauðsynlegra fyrir okkur sem viljum lifa. Auðvita gætum við lagst í bælið og tórt, en þar skilur á milli míns og vilja yfirvalda. Ég vel lífið.

Minn draumur er og ósk um samvinnu við stjórnvöld að fækka þeim sem þurfa bætur svo betur megi gera við þá sem geta ekki annað en verið á bótum. Þar er fyrst og fremst að gera raunverulegt átak í vinnu fyrir alla, hlutastörfum verður að fjölga, endurmenntun verður að vera fjölbreitt og að veita okkur tækifæri til þátttöku í lífinu.

Hjálpartæki fylgi einstaklingnum. Hvaða möguleika á ég á vinnu ef vinnuveitandi verður sjálfur að útvega þau hjálpartæki sem ég þarf? Hann ræður ófatlaðann. Sama gildir ef ég flyst á heimili aldraðra. Þá verð ég að skila flestum hjálpartækjum afþví dagpeningar innifela þau útgjöld heimilisins. Hvað gerist? Ég verð meira og minna fastur inni og þá jafnvel bundinn við rúmið. Greiðslur duga ekki fyrir rekstri hvað þá hjálpartækjum. Þessvegna er svo mikilvægt að hjálpartæki fylgi hverju einstakling.

Innleiðum/lögleiðum samning Sameinuðu Þjóðanna um réttindi fatlaðs fólks. Það er grunnurinn að svo mörgu. Meðal annars að við fáum tækifæri til sjálfstæðs lífs. Þau skref hafa verið tekin af stjórnvöldum og vonandi endar það ekki í klúðri þingmanna.

Lifið heil.

Svipmyndir frá aðalfundinum 2018

Áramótakveðja frá Páli

Pll Karlsson

Síðasti rannsóknarpistill 2017

Árið 2017 hefur að mörgu leiti verið markvert í MND rannsóknarheiminum. Helst ber að nefna að í fyrsta sinn í yfir 20 ár fengu MND sjúklingar nýtt lyf gegn sjúkdóminum, Edaravone (Radicut). Lyfið er þó enn ekki fáanlegt í Evrópu þar sem Evrópska lyfjaeftirlitið hafnaði umsókn fyrirtækisins á bak við lyfið um að setja lyfið á markað. Lyfið er fáanlegt í sumum öðrum heimsálfum, eins og til dæmis í Norður-Ameríku og nokkrum löndum í Asíu. Þar sem lyfið er mjög nýtt ennþá, er óvitað hvort lyfið lengi líf sjúklinga, en það á að taka saman með Riluzole/Rilutek. Rannsóknir sýndu að aðeins þeir sem eru mjög nýlega greindir og eru án alvarlegra einkenna og með nánast eðlilega lungnastarfsemi geta notað lyfið. Aðrir hafa ekki gagn af því. Evópska lyfjaeftirlitið vill sjá frekari rannsóknir og niðurstöður, áður en þeir samþykkja lyfið á Evrópumarkað.

Annað lyf sem nú er aðgengilegt sjúklingum í mörgum löndum utan Evrópu er lyfið Nuedexta, sem nýjustu rannsóknir benda til að hafi áhrif á einkenni sem koma fram í andliti, eins og að kyngja og ópassandi orðaval eða ópassandi hlátur og grátur. Lyfið hefur hlotið leyfi frá Evrópska lyfjaeftirlitinu, en fyrirtækið á bak við lyfið hefur ákveðið að nýta sér ekki leyfið. Þó er hægt að fá sent lyfið frá Bandaríkjunum í gegn um samtök. Lyfið er þó dýrt og hefur aðeins áhrif á áðurnefnd einkenni.

Masitinib er þriðja lyfið sem vert er að nefna. Fyrr á árinu skrifaði ég um Masitinib, og skrifaði meðal annars að fyrirtækið á bak við lyfið (AB Science) hefi sótt um leyfi til að markaðssetja lyfið í Evrópu (byggt á fyrstu niðurstöðunum þeirra), og að reiknað væri með að niðurstaða kæmi á haustmánuðum 2017. Því miður er niðurstaðan ekki enn komin. Við bíðum því öll spennt. Masitinib er svokallað bólgulyf (anti-inflammation) sem verndar vöðva og taugar gegn tyrosine kínasa, sem er móttakari sem situr utan á sumum frumum, og getur meðal annars verið krabbameinsvaldandi. Lyfið hefur lengi verið notað í til dæmis hundum. Lyfið er notað gegn ýmsum miðtaugasjúkdómum en rannsóknir hafa líka sýnt að það getur haft jákvæð áhrif fyrir MND sjúklinga þar sem það minnkar bólgur (inflammation) í ónæmiskerfinu og í úttaugakerfinu (sem meðal annars stjórnar vöðvum líkamans). AB Science hefur lokið stórri phase II/III rannsókn sem hafði það markmið að kanna virkni lyfsins á MND sjúklinga, en fleiri hundruð sjúklinga hafa tekið lyfið í 11 mánuði. Lokaniðurstöður eru ekki enn komnar, en fyrstu niðurstöður benda þó til þess að það sé ástæða til bjartsýni og voru helstu niðurstöðurnar kynntar á alþjóðlegri MND ráðstefnu í Boston í Bandaríkjunum sem er nýlega lokið. Því miður var ég ekki með á ráðstefnunni og hef því ekki getað kynnt mér niðurstöðurnar í smáatriðum og vísindagrein með niðurstöðunum hefur ekki verið birt. Lyfið virðist auka lífsgæði sjúklinga og lengja líf þeirra ef það er tekið saman með Riluzole/Rilutek og er tekið munnlega. Fyrirtækið hóf nýlega enn stærri rannsókn á þessu lyfi, með það að markmiði að sýna enn frekar fram á virkni þess. Reiknað er með að um 400 sjúklingar munu taka þátt í rannsókninni.

Það eru fleiri lyf sem vert er að fylgjast með og nokkur þeirra eru komin það langt að það má reikna með að afgerandi niðurstöður verði kynntar á komandi ári (2018), til dæmis Ibudilast. Þá eru margar rannsóknir komnar aðeins styttra á leið og það verður mjög fróðlegt að fylgjast með þeim niðurstöðum sem munu berast á komandi árum. Ég mun halda áfram að skrifa um þau áhugaverðustu á komandi ári.

Að lokum vill ég benda á heimasíðuna www.alsreversals.com og www.alsuntangled.com  sem haldnar eru úti af góðvini MND samtakana, Dr. Richard Bedlack sem starfar á Duke ALS Clinic í Bandaríkjunum. Á Als Untangled má finna mikinn vísindalegan fróðleik á máli sem flestir skilja (er á ensku) um ýmiss náttúruleg lyf, fæðubótaefni og fleira. Richard og margir aðrir þekktir MND vísindamenn fjalla um, á vísindalegan hátt, ýmiss náttúruleg lyf og hvort það sé líklegt eða ólíklegt að þau geti haft jákvæð áhrif á MND sjúklinga og líðan þeirra.  Á ALS reversals er hægt að taka þátt í vísindarannsókn þar sem eitt af þessum náttúruefnum eru prófuð á vísindalegan hátt. Bedblack velur út eitt efni sem honum þykir vera sérstaklega lofandi. Sjúklingurinn sér sjálfur um að taka efnið inn og fyllir út dagbók og svarar eyðublöðum á meðan rannsókninni stendur, og tekur þátt í 1-3 samtölum í gegn um internetið. Fyrstu rannsókn er þegar lokið og sú næsta mun hefjast á árinu 2018. Frekari upplýsingar um verkefnið mun birtast á Als reversals vefsíðunni þegar þau eru tilbúin, og þar er einnig hægt að skrá sig.

Ég vill óska öllum MND sjúklingum og aðstandenum þeirra gleðilegs árs – sem vonandi mun bjóða upp á enn fleirri jákvæðar rannsóknarfréttir – líka fyrir okkur Evrópubúa!

Home Uncategorised

Innskráning meðlima

Styrkja

Banki: 0516

Höfuðbók: 05

Reikningur: 410900

Kennitala: 630293-3089