MND

Sími: (+354) 565-5727

Páll Karlsson vísindamaður ritar um lyfjatilraunir

Edaravone og masitinib

Evrópsk og/eða Bandarísk lyfjaeftirlit hafa nú til meðhöndlunar umsóknir um að fá leyfi til að markaðsetja tvö lyf sem eru ætluð MND sjúklingum. Þetta er í fyrsta sinn í sögunni s    em það gerist. Hvorugt lyfið getur talist vera lækning við sjúkdómnum, en vonir eru bundnar við að í það minnsta annað lyfið virki það vel að það verði talin ástæða til að MND sjúklingar bæti því við í lyfjaskápinn sinn. Núverandi meðhöndlun er hvergi nærri ásættanleg og það væri því kærkomin viðbót að fá nýjan meðferðarmöguleika, í fyrsta sinn í áratugi eða síðan Rilutek/Riluzole kom á markaðinn. Hér fjalla ég stuttlega um þessi tvö lyf.

Edaravone (líka kallað Radicut) er nýtt lyf sem þróað var í Japan. Talsverðar vonir voru bundnar við lyfið í byrjun, en rannsóknir sýndu að það var ekki marktækur munur á sjúklingum sem tóku lyfið saman með Riluzole/Rilutek og þeim sem fengu bara Riluzole/Rilutek. Engu að síður var lyfið samþykkt í Japan í Júní 2015. Við nánari athugun sýndi önnur rannsókn að Edaravone getur haft jákvæð áhrif á ákveðinn undirhóp MND sjúklinga. Það eru sjúklingar sem byrja að taka Edaravone innan sex mánaða frá greiningu og áður en einkennin sem fylgja MND verða of slæm – meðal annars verður virkni lungnanna að vera eðlileg eða sem næst því. Sjúklingar sem ekki uppfylla þessi skilyrði munu líklega ekki hafa gagn af Edaravone, en frekari rannsókna er þörf til að slá það á fast. Mögulega getur Edaravone lengt líf MND sjúklinga, en þær niðurstöður sem liggja fyrir á þessari stundu benda þó ekki til þess. Meðhöndlunin felst í því að sprauta lyfinu beint í æð í tvær vikur og því næst tveggja vikna pása og loks meðhöndlun í tvær vikur áfram. Svona heldur þessi hringur áfram. MND sjúklingar virðast þola lyfið vel og það eru engar þekktar alvarlegar aukaverkanir af því, en hugsanlegar langtímaaukaverkanir eru eðlilega ekki þekktar þar sem lyfið er enn á rannsóknarstigi og er tiltölulega nýtt. Fyrirtækið á bak við lyfið (Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation) hefur sótt um leyfi til að markaðssetja lyfið í Bandaríkjunum. Bandaríska lyfjaeftirlitið mun ákveða í sumar hvort lyfið fái markaðsleyfi, eða hvort stofnunin telji að frekari rannsókna sé þörf áður en slíkt leyfi verði gefið út.

Ederavone, sem vakti fyrst athygli sem lyf til að meðhöndla sjúklinga með brátt blóðþurrðarslag (acute ischemic stroke), virkar sem andoxunarefni og getur í sumum sjúklingum minnkað skerðingu á virkni og hægt á skerðingu á almennum lífsgæðum hjá MND sjúklingum. Lyfið verndar taugarnar með því að hreinsa upp “rusl” sem er í og við taugafrumunar og skerða virkni þeirra.

Masitinib er hins vegar bólgulyf (anti-inflammation) sem verndar vöðva og taugar gegn tyrosine kínasa, sem er móttakari sem situr utan á sumum frumum, og getur meðal annars verið krabbameinsvaldandi. Lyfið hefur lyfið lengi verið notað í til dæmis hundum. Lyfið er notað gegn ýmsum miðtaugasjúkdómum en rannsóknir hafa líka sýnt að það getur haft jákvæð áhrif fyrir MND sjúklinga þar sem það minnkar bólgur (inflammation) í ónæmiskerfinu og í úttaugakerfinu (sem meðal annars stjórnar vöðvum líkamans). Nýlega er lokið stórri phase II/III rannsókn sem hafði það markmið að kanna virkni lyfsins á MND sjúklinga, en fleiri hundruð sjúklinga hafa tekið lyfið í 11 mánuði. Lokaniðurstöður eru ekki enn komnar, en fyrstu niðurstöður benda þó til þess að það sé ástæða til bjartsýni. Lyfið virðist auka lífsgæði sjúklinga og lengja líf þeirra ef það er tekið saman með Riluzole/Rilutek. Mastinib er tekið munnlega og það er fyrirtækið AB Science sem stendur á bak við það.  AB Science hefur sótt um leyfi til að markaðssetja lyfið í Evrópu (byggt á fyrstu niðurstöðunum þeirra), og það er reiknað með að niðurstaða komi núna í haust 2017.

Um höfundinn: Ég heiti Páll Karlsson og er vísindamaður hjá Árósarháskóla í Danmörku, þar sem ég hef verið síðan 2010. Mínar rannsóknir fjalla meðal annars um MND, sykursýki og verki. Ég tek að mér að svara spurningum sem fjalla um rannsóknir eða rannsóknartengd efni og er hægt að senda spurningar til Guðjóns, sem kemur þeim áfram til mín. Ég reyni alltaf að svara ítarlega og á mannamáli og á hlutlausan hátt. 

Home Uncategorised Páll Karlsson vísindamaður ritar um lyfjatilraunir

Innskráning meðlima

Styrkja

Banki: 0516

Höfuðbók: 05

Reikningur: 410900

Kennitala: 630293-3089