MND

Sími: (+354) 565-5727

Áramótakveðja frá Páli

Pll Karlsson

Síðasti rannsóknarpistill 2017

Árið 2017 hefur að mörgu leiti verið markvert í MND rannsóknarheiminum. Helst ber að nefna að í fyrsta sinn í yfir 20 ár fengu MND sjúklingar nýtt lyf gegn sjúkdóminum, Edaravone (Radicut). Lyfið er þó enn ekki fáanlegt í Evrópu þar sem Evrópska lyfjaeftirlitið hafnaði umsókn fyrirtækisins á bak við lyfið um að setja lyfið á markað. Lyfið er fáanlegt í sumum öðrum heimsálfum, eins og til dæmis í Norður-Ameríku og nokkrum löndum í Asíu. Þar sem lyfið er mjög nýtt ennþá, er óvitað hvort lyfið lengi líf sjúklinga, en það á að taka saman með Riluzole/Rilutek. Rannsóknir sýndu að aðeins þeir sem eru mjög nýlega greindir og eru án alvarlegra einkenna og með nánast eðlilega lungnastarfsemi geta notað lyfið. Aðrir hafa ekki gagn af því. Evópska lyfjaeftirlitið vill sjá frekari rannsóknir og niðurstöður, áður en þeir samþykkja lyfið á Evrópumarkað.

Annað lyf sem nú er aðgengilegt sjúklingum í mörgum löndum utan Evrópu er lyfið Nuedexta, sem nýjustu rannsóknir benda til að hafi áhrif á einkenni sem koma fram í andliti, eins og að kyngja og ópassandi orðaval eða ópassandi hlátur og grátur. Lyfið hefur hlotið leyfi frá Evrópska lyfjaeftirlitinu, en fyrirtækið á bak við lyfið hefur ákveðið að nýta sér ekki leyfið. Þó er hægt að fá sent lyfið frá Bandaríkjunum í gegn um samtök. Lyfið er þó dýrt og hefur aðeins áhrif á áðurnefnd einkenni.

Masitinib er þriðja lyfið sem vert er að nefna. Fyrr á árinu skrifaði ég um Masitinib, og skrifaði meðal annars að fyrirtækið á bak við lyfið (AB Science) hefi sótt um leyfi til að markaðssetja lyfið í Evrópu (byggt á fyrstu niðurstöðunum þeirra), og að reiknað væri með að niðurstaða kæmi á haustmánuðum 2017. Því miður er niðurstaðan ekki enn komin. Við bíðum því öll spennt. Masitinib er svokallað bólgulyf (anti-inflammation) sem verndar vöðva og taugar gegn tyrosine kínasa, sem er móttakari sem situr utan á sumum frumum, og getur meðal annars verið krabbameinsvaldandi. Lyfið hefur lengi verið notað í til dæmis hundum. Lyfið er notað gegn ýmsum miðtaugasjúkdómum en rannsóknir hafa líka sýnt að það getur haft jákvæð áhrif fyrir MND sjúklinga þar sem það minnkar bólgur (inflammation) í ónæmiskerfinu og í úttaugakerfinu (sem meðal annars stjórnar vöðvum líkamans). AB Science hefur lokið stórri phase II/III rannsókn sem hafði það markmið að kanna virkni lyfsins á MND sjúklinga, en fleiri hundruð sjúklinga hafa tekið lyfið í 11 mánuði. Lokaniðurstöður eru ekki enn komnar, en fyrstu niðurstöður benda þó til þess að það sé ástæða til bjartsýni og voru helstu niðurstöðurnar kynntar á alþjóðlegri MND ráðstefnu í Boston í Bandaríkjunum sem er nýlega lokið. Því miður var ég ekki með á ráðstefnunni og hef því ekki getað kynnt mér niðurstöðurnar í smáatriðum og vísindagrein með niðurstöðunum hefur ekki verið birt. Lyfið virðist auka lífsgæði sjúklinga og lengja líf þeirra ef það er tekið saman með Riluzole/Rilutek og er tekið munnlega. Fyrirtækið hóf nýlega enn stærri rannsókn á þessu lyfi, með það að markmiði að sýna enn frekar fram á virkni þess. Reiknað er með að um 400 sjúklingar munu taka þátt í rannsókninni.

Það eru fleiri lyf sem vert er að fylgjast með og nokkur þeirra eru komin það langt að það má reikna með að afgerandi niðurstöður verði kynntar á komandi ári (2018), til dæmis Ibudilast. Þá eru margar rannsóknir komnar aðeins styttra á leið og það verður mjög fróðlegt að fylgjast með þeim niðurstöðum sem munu berast á komandi árum. Ég mun halda áfram að skrifa um þau áhugaverðustu á komandi ári.

Að lokum vill ég benda á heimasíðuna www.alsreversals.com og www.alsuntangled.com  sem haldnar eru úti af góðvini MND samtakana, Dr. Richard Bedlack sem starfar á Duke ALS Clinic í Bandaríkjunum. Á Als Untangled má finna mikinn vísindalegan fróðleik á máli sem flestir skilja (er á ensku) um ýmiss náttúruleg lyf, fæðubótaefni og fleira. Richard og margir aðrir þekktir MND vísindamenn fjalla um, á vísindalegan hátt, ýmiss náttúruleg lyf og hvort það sé líklegt eða ólíklegt að þau geti haft jákvæð áhrif á MND sjúklinga og líðan þeirra.  Á ALS reversals er hægt að taka þátt í vísindarannsókn þar sem eitt af þessum náttúruefnum eru prófuð á vísindalegan hátt. Bedblack velur út eitt efni sem honum þykir vera sérstaklega lofandi. Sjúklingurinn sér sjálfur um að taka efnið inn og fyllir út dagbók og svarar eyðublöðum á meðan rannsókninni stendur, og tekur þátt í 1-3 samtölum í gegn um internetið. Fyrstu rannsókn er þegar lokið og sú næsta mun hefjast á árinu 2018. Frekari upplýsingar um verkefnið mun birtast á Als reversals vefsíðunni þegar þau eru tilbúin, og þar er einnig hægt að skrá sig.

Ég vill óska öllum MND sjúklingum og aðstandenum þeirra gleðilegs árs – sem vonandi mun bjóða upp á enn fleirri jákvæðar rannsóknarfréttir – líka fyrir okkur Evrópubúa!

Home Uncategorised Áramótakveðja frá Páli

Innskráning meðlima

Styrkja

Banki: 0516

Höfuðbók: 05

Reikningur: 410900

Kennitala: 630293-3089