Fróðleiksmolar frá Páli okkar!
Það er bjart framundan í rannsóknum á MND. Nánast í hverjum mánuði koma fram nýjar, áhygaverðar og mikilvægar niðurstöður frá einum eða fleirum af þeim fjölmörgu MND rannsóknarhópum í heiminum.
Fyrir viku síðan birti hið virta vísindatímarit Journal of Neuroscience niðurstöður sem sýna fram á nýja og áður óþekkta ástæðu þess að vöðvar hjá MND veikum rýrna – í það minnsta í tilraunadýrum með sjúkdóminn. Þegar rannsóknarmennirnir svo afturkalla þess ástæðu þá minnkuðu einkennin og mýsnar lifðu lengur. Það er vissulega langt í að það komi lyf á markað sem byggir á þessum niðurstöðum, en þetta er eitt af þeim fjölmörgu mikilvægu skrefum sem þarf að taka til að skilja sjúkdóminn betur. Aðeins með auknum skilningi mun ganga betur og hraðar að þróa ný lyf. Sjá meira um rannsóknina hér (krefst aðgangs): https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29773756 og fréttaumfjöllun hér:
https://www.jpost.com/HEALTH-SCIENCE/Breakthrough-offers-hope-for-treatment-of-Lou-Gehrigs-disease-558178
Íslenskir læknar og vísindamenn láta ekki heldur sitt eftir liggja. Dr Björn Óskarsson sem vinnur við Kaliforníuháskólann í Davis birti nýlega niðurstöður rannsóknar sinnar þar sem hann sýndi að lyfið Mexiletine (sem er nú þegar samþykkt gegn óreglulegs hjartsláttar) minnkar tíðni og alvarleika vöðvakrampa í MND sjúklingum, sem er algengt vandamál. Sjá frekari umfjöllun um rannsóknina hér: https://alsadotorg.wordpress.com/2018/05/23/mexiletine-reduces-muscle-cramping-in-people-with-als/
Það þekkja eflaust margir lyfið Edaravone, sem hefur verið samþykkt í til dæmis Bandaríkjunum, en ekki í Evrópu og þar með ekki í Skandinavíu. Vinir okkar í Noregi létu það hins vegar ekki stoppa sig, og norsku sjúklingasamtökin fengu norska lyfjaeftirlitið til að kynna sér lyfið til hlýtar, meta það og að lokum kjósa um það hvort norska ríkið ætti að bjóða upp á Edaravone fyrir þá MND sjúklinga í Noregi sem teljast líklegir til að gagnast af lyfinu. Niðurstaðan kom fyrir þremur vikum og var hún sú að lyfið verður ekki tekið í notkun í Noregi að svo stöddu. Sérfræðingarnir töldu að það vantar fleiri og sterkari niðurstöður um gagnsemi lyfsins áður en það geti verið samþykkt, auk þess sem verðmiðinn á lyfinu þykir geysilega hár, sérstaklega þegar tekið er mið af þeirra takmörkuðu gagnsemi sem þær niðurstöður sem fyrir liggja hafa sýnt. Nefndin mun taka Edaravone aftur fyrir þegar fleiri niðurstöður liggja fyrir. Norðmenn, sem og aðrir evrópubúar, bíða því enn eftir að þeir geti fengið aðgang að nýju lyfi gegn MND sjúkdóminum. Með þeim framförum sem við höfum séð á undanförnum árum, er ég þó ekki í vafa um að sú bið verður ekki mjög löng.
Ég vill benda áhugasömum um lyfjarannsóknir á MND á heimasíðuna:
https://www.als.net/als-research/als-clinical-trials/
Þarna má finna allar þær lyfjarannsóknir sem eru í gangi í heiminum í dag. Mig langar til að nefna sérstaklega nokkrar af þeim sem að minnsta kosti hafa náð phase III, en lyf þurfa að fara í gegn um 3-4 phase, áður en þau verða samþykkt, ef niðurstöðurnar eru nægilega lofandi.
Fyrsta lyfið sem ég vill nefna er lyf sem ég hef áður fjallað um, NP001, sem lengi vel leit vel út. Því miður benda nýjustu niðurstöðurnar til þess að lyfið hafi ekki þau jákvæðu áhrif sem vonast var eftir. Fyrirtækið á bak við lyfið, Neuraltus Pharmaceuticals hefur enn ekki tekið ákvörðun um hvort þeir hætti þróun á NP001 eða hvort þeir haldi áfram.
Skandinavískar læknar, sjúklingar og aðstandendur sem tengjast MND hafa lengi haft þá ósk að MND sjúklingar geti tekið þátt í lyfjarannsókn hér í Skandinavíu. Mögulega verður það bráðum hægt, en það er Finnskt fyrirtæki sem stendur á bak við þróun á lyfinu Levoismendan. Phase III rannsókn á þessu lyfi mun hefjast síðar á þessu ári, en það hefur ekki enn verið gert opinbert hvar rannsóknin/rannsóknirnar munu fara fram. Það er vonast eftir því að Levoismendan geti bætt öndun MND sjúklinga.
Nuedexta er lyf sem margir hafa heyrt um. Í fyrra komu fram niðurstöður sem bentu til þess að Nuedexta bæti einkenni í andliti, meðal annars aukin geta til að geta talað, stjórnað munnvatni og kyngja. Þessum jákvæðu niðurstöðum verður fylgt eftir með phase III rannsókn.
