Stuttur kafli um Antisense rannsóknina á íslensku kemur hér.
Linkur á frétt um bráðabirðganiðurstöðurnar:
Gleðilegt árið til allra.
Í byrjun nýs árs vil ég bara vekja athygli á nýrri meðferð sem lítur út fyrir að vera efnileg. Það mun þó vera tiltölulega langt áður en meðferðin getur orðið raunverulegt meðferðarúrræði (sennilega 5-6 ár eða lengur), en tæknin virðist efnileg fyrir sjúklinga sem hafa annað hvort SOD1 eða C9orf72 gena stökkbreytingar (að minnsta kosti í byrjun).
Tæknin er kölluð Antisense og í kemur í stuttu og einfölduðu máli í veg fyrir að eitruð prótein sem eru framleidd af líkamanum vegna MND stökkbreytinga verði framleidd (til dæmis SOD1 og C9orf72). Vonin er sú að ef líkaminn hættir að framleiða þessi prótein þá verði hægt að stöðva sjúkdóminn eða hrörnun líkamans út af honum.
Biogen, fyrirtækið sem hefur fengið fjármögnun frá ALS-félaginu í Bandaríkjunum til að framkvæma þessa rannsókn, tilkynnti nýlega um jákvæðar fyrstu niðurstöður úr phase I (af þremur) klínískri rannsókn sem þeir eru að keyra. Þeir byrjuðu með 70 SOD1 sjúklingum og niðurstöðurnar virðast vera jákvæðar þar sem að það mældist minna af eitraða SOD1 próteininu í líkama sjúklinganna og það hægðist á sjúkdómeinkennum á meðan rannsókninni stóð. Fyrirtækið mun halda áfram með þessa rannsókn (færa sig yfir í phase II rannsókn þar sem fleiri sjúklingar taka þátt og það verður mælt nákvæmar og meira inn í hugsanlega virkni meðferðarinnar). Að auki mun Biogen nú hefja svipað verkefni sjúklinga sem hafa C9 stökkbreytinguna.
Munið einnig mundu að rannsóknarspurningar eru mjög velkomnar til mín. Hægt er að spyrja þeirra hér á síðunni, í gegn um Guðjón sem mun senda þær áfram á mig eða með því að hafa beint samband við mig.
Best regards/Med venlig hilsen
Páll Karlsson, PhD
Assistant Professor
Danish Pain Research Center and
Core Center for Molecular Morphology, Section for Stereology and Microscopy
Aarhus University Hospital
